İngiltere’de nadir bir genetik körlük hastalığına sahip çocuklar için umut veren bir tedavi geliştirildi. BBC Türkçe’nin haberine göre, 2020 yılından bu yana uygulanan gen tedavisi, sağlıksız genin yerine sağlıklı bir kopyasının enjekte edilmesini içeriyor.
ABD, Türkiye ve Tunus’tan dört çocuk, doğum sonrası hızla ilerleyen Leber Konjenital Amaurosis (LCA) hastalığı nedeniyle sadece karanlık ve aydınlığı ayırt edebiliyordu. Ancak yeni uygulanan tedavi, görme yetilerini büyük ölçüde iyileştirdi.
Anahtar Deliği Tekniğiyle Sağlıklı Gen Enjekte Edildi
ABD’nin Connecticut eyaletinden Jace, Londra’da Moorfields Göz Hastanesi’nde gen tedavisi gören çocuklardan biri oldu. Anahtar deliği cerrahi tekniğiyle retinasına dört küçük nokta açılarak sağlıklı gen enjekte edildi.
Bu işlemde, zararsız bir virüs kullanılarak gen kopyaları göz hücrelerine aktarıldı. Bu sayede kusurlu genin yerine geçen sağlıklı gen, retina hücrelerinin daha iyi çalışmasını ve daha uzun süre hayatta kalmasını sağladı.
Tedavi Sonuç Verdi: Jace Artık Oyuncaklarını Görebiliyor
Jace’in annesi, “Ameliyattan önce yüzüne bir nesne tuttuğumuzda takip edemiyordu. Şimdi oyuncaklarını bulup oynuyor, yerdeki nesneleri görebiliyor” dedi.
Tedaviyi yöneten uzmanlardan Prof. James Bainbridge, bu gelişmelerin çocukların bilişsel ve sosyal gelişimi açısından büyük fark yaratabileceğini belirtiyor. Ancak tedavinin uzun vadeli etkilerini anlamak için çocuklar yakından takip edilecek.
Bu devrim niteliğindeki tedavi, genetik göz hastalıklarına karşı gelecekte daha etkili çözümler sunabilir.
